我國罕見病醫藥市場需要政府的“有為之手”

分享到

2018-06-15 來源:中國醫療保險 作者:陶立波 瀏覽:

  來源:中國醫療保險

  作者:陶立波 中山大學醫藥經濟研究所研究員

  2018年5月11日,剛掛牌不久的“國家衛生健康委員會”(以下簡稱衛健委),會同科技部、工信部、藥監局、中醫藥管理局共5個部委,發布了我國《第一批罕見病目錄》(國衛醫發〔2018〕10號),其中收錄了白化病等121個病種。

  罕見病,又稱“孤兒病”,是指那些發病率極低的疾病。根據世界衛生組織(WHO)的定義,罕見病為患病人數占總人口的0.65‰~1‰的疾病,世界各國可以根據自己國家的具體情況進行界定,而中國此前一直沒有官方權威的明確定義或規范。

  雖然,早在2016年9月,作為非營利組織的我國罕見病發展中心(CORD)就已經發布了包含147種疾病的《中國罕見病參考目錄》。但本次衛健委發文是我國第一次官方正式發布的罕見病目錄文件,且明確說明是“第一批”,留下很大的想象空間。文件發布后,醫藥市場震動不小。

  罕見病醫藥領域的市場機制缺陷

  從理論上講,有需求就會有供給,這些罕見病的患者真實存在且具有一定的購買力,那就應該會有市場的力量來進行供給。但由于醫藥領域的特點,罕見病領域的醫藥供給普遍不足。在這方面,自發市場機制存在一定的缺陷,需要國家政策的指引和推動,換句話說,需要“有為”的政府伸出手,來幫助市場變得更“有效”。

  當然,認為罕見病領域的醫藥市場“供給不足”,其實也有點冤枉。雖然罕見病醫藥產品的研發成本高昂,雖然市場上只有少量有支付能力的患者群體,但廠商制定高價、賣給能負擔得起的高端消費者,買賣雙方你情我愿,類似于奢侈品產業,這個市場可能依然是有效的。

  只是,醫藥畢竟和奢飾品不同,它受到社會倫理的很大影響與制約。如果醫藥產品制定天價,只有少數富人能夠“買命”,大多數患者只能“等死”,則政府、社會組織、保險機構等都會介入,要求廠商調整策略、要講究“公益性”。更何況,某些罕見病過于罕見,幾乎找不到有支付能力的患者,市場需求接近為零,因此經營風險巨大。

  在這種情況下,與其冒巨大經濟風險和社會壓力去研發和營銷罕見病醫藥產品,還不如投資研究常見疾病的產品,市場前景更可期待。此消彼長之下,愿意投資研發和經營罕見病醫藥產品的廠商就會偏少,市場于是呈現“低效”甚至“失效”。

  政府介入罕見病領域也要注意成本收益

  雖然,罕見病領域的自發市場機制有所缺陷,需要政府提供政策支持。但政府的介入也會產生一定的社會成本,因此需要注意政策成本和收益的理性安排。

  目前,我國政府只是頒布了罕見病的病種目錄,還沒有發布相關支持政策。只有一個病種目錄,顯然是遠遠不夠的,需要在研發、注冊、生產、配送、尤其是醫保報銷等方面進行對罕見病相關產業進行政策支持。

  研發方面,政府還需要進一步加大知識產權保護力度,引導社會資本加大科研投入,同時加以配套扶持;注冊方面,可以考慮增加“快速綠色通道”;生產配送方面,可以考慮政府招標定點生產和配送;保障方面,基本醫療保險可以考慮指定雙方都能接受的支付標準,給予合適的報銷比例,并對醫療機構和醫療人員進行定點規范,最終要的是還要引導、鼓勵商業保險開展相應業務,同時鼓勵社會慈善事業發展,多渠道籌措資金。

  社會資源終究是有限的,在對罕見病相關醫藥技術進行政策傾斜時,事實上就會擠占其他醫藥技術的資源。例如,如果對罕見病醫藥產品增開注冊綠色通道,那其他醫藥產品的注冊很可能就會因此延宕;對罕見病藥品予以報銷,就會擠占其他患者的保障待遇。因此,政府部門在制定罕見病相關傾斜政策時,應該有全面的考慮,要注重科學性,從而使決策更加合理有效。

  衛生技術評估將在罕見病領域發揮重要作用

  在市場產品眾多而競爭充分時,市場自發調節機制往往能獲得不錯的結果。但在罕見病領域,由于市場容量小、產品數量少、且疾病對健康的影響往往復雜難辨,因此很多環節都需要政府的政策調節。而在政府決策中,循證和科學的原則至關重要,因此衛生技術評估將在罕見病領域發揮重要作用。

  衛生技術評估是基于科學的測算和分析技術,對針對同一適應癥的不同備擇方案,進行安全性、有效性、經濟性等方面的綜合評估,從而幫助決策者優選適宜的衛生技術。目前,在我國醫療衛生管理的各個環節,針對藥品、器械、耗材、檢測試劑等各種醫藥產品,都在廣泛的衛生技術評估工作,以支持科學決策。

  罕見病領域的醫藥技術,由于市場競爭少,在政府的公共決策中更需要科學的循證評估。而由于罕見病的患者少,數據積累困難,對衛生技術評估就會有更高的要求。為更好的開展罕見病相關衛生技術評估,學術界也需要為其開發適宜的技術方法和路線。

  此外,衛生技術評估也可以幫助決策者開展定量化的分析和決策。例如,在歐美某些國家,對于普通醫療技術的接受標準是增量成本效果比(ICER)<5萬美元,而對于某些罕見病或腫瘤的接受標準可以是普遍標準的2-3倍。這樣,對罕見病等領域的支持政策就有了科學明確的標準,這也是值得我們參考和學習的。

  總結

  由于罕見病領域的特點,其相關醫藥技術的研發和供給會存在困難,需要政府制定政策進行支持。但由于社會資源稀缺,對罕見病的支持也需要講求效率,并做到公平公正和科學循證?!兜谝慌币姴∧夸洝返闹贫ㄊ呛芎玫拈_端,但還需要制定和實施一系列的相關政策,期望我國政府的“有為之手”在罕見病醫藥領域發揮更積極的作用。

推薦閱讀

熱點排行

  • 微信公眾號

  • 手機站

中華人民共和國人力資源和社會保障部部屬網站 《中國醫療保險》雜志社版權所有 京ICP備09035491號 京公網安備11010102002386號
2019东方心经资枓大全